Lancée le 1er janvier 2005, elle a 2 objectifs :
* Décrire les caractéristiques des patients emphysémateux déficitaires en alpha-1 antitrypsine.
* Analyser les facteurs associés à l’évolutivité de la maladie.
La Cohorte est soutenue par la Société de Pneumologie de Langue Française (SPLF) et le Laboratoire Français du Laboratoire français du Fractionnement et des Biotechnologies (LFB).
Tous les pneumologues exerçant en France métropolitaine, quelque soit leur mode d'exercice, peuvent inclure des patients, pourvu qu’ils répondent aux critères suivants :
* Alpha-1 antitrypsine sérique < 11µM
* Age < 18 ans
* Emphysème pulmonaire (TDM)
* VEMS/CV < 80%
* Absence de transplantation pulmonaire ou hépatique.
L'organisation de la cohorte repose sur :
- Un conseil scientifique
- Un comité de pilotage
Les données sont centralisées à l'hôpital Bichat à Paris
Les patients sont suivis par leur médecin habituel, tous les 6 mois pendant 5 ans
Avancement au 1er Octobre 2007 : 185 patients ont été inclus dans 52 centres.
Caractéristiques des 100 premiers patients inclus.
Se renseigner sur la cohorte : cliquer ICI
N° 1 Juin 2008
Centre d’Investigation Clinique de Lyon
Hôpital Cardiovasculaire Louis Pradel
– 28, avenue du Doyen Lépine – 69677 BRON
Tel : 04 72 35 72 31 – Fax : 04 72 35 73 64
Editorial :
Le déficit en Alpha 1 antitrypsine est une maladie qui concerne à la fois les enfants et les adultes.
Sa prévalence est de l’ordre de 1/6000 ce qui lui permet de revendiquer le titre de maladie rare.
La constitution d’une cohorte d’enfants présentant un déficit en Alpha 1 antitrypsine afin de pouvoir analyser l’évolution de leur atteinte hépatique mais aussi de mieux connaître leur pronostic pulmonaire est apparu comme étant un travail devant permettre d’optimaliser et d’organiser la prise en charge de ces maladies.
Ce projet a été réalisé avec le soutient et en collaboration avec l’ensemble des pédiatres du GFHGNP est, nous l’espérons, que le socle d’études cliniques et épidémiologiques plus structurées et ambitieuses.
Il n’a pu voir le jour qu’avec l’aide du laboratoire LFB (Dr E. Jaudinot et S. Rimbaud) qui a accepté de s’engager à financer une première année de travail pour constituer la cohorte de patients.
Dès à présent nous nous réjouissons du fait que ce travail nous a permis de nous rapprocher de la l’Association de patients porteurs d’un déficit en Alpha 1 antitrypsine (association ADAAT Alpha1-France) mais aussi de nos collègues de pneumologues adultes qui ont pu se regrouper au sein de l’étude coneddaat (cohorte nationale de patients emphyzèmateux déficitaires en Alpha 1 antitrypsine).
Pr Alain Lachaux
Si vous aussi désirez faire participer votre enfant à cette étude, demandez à votre médecin suivant votre enfant de se mettre en contact avec le PR Lachaux.
Cette étude est non invasive (recueil de données) et ne constitue aucun danger pour votre enfant.
